Allt iLive-innehåll är mediekontrollerat eller faktiskt kontrollerat för att säkerställa så mycket faktuell noggrannhet som möjligt.
Vi har strikta sourcing riktlinjer och endast länk till välrenommerade media webbplatser, akademiska forskningsinstitut och, när det är möjligt, medicinsk peer granskad studier. Observera att siffrorna inom parentes ([1], [2] etc.) är klickbara länkar till dessa studier.
Om du anser att något av vårt innehåll är felaktigt, omodernt eller på annat sätt tveksamt, välj det och tryck på Ctrl + Enter.
Genterapi godkänd för första gången för behandling av sjukdom
Senast recenserade: 01.07.2025
En milstolpe i europeisk medicinsk historia står inför dörren: det första godkännandet för praktisk användning av genterapi för att behandla en ärftlig sjukdom.
Europeiska läkemedelsmyndigheten har rekommenderat behandling för en sällsynt genetisk sjukdom som gör att patienter inte kan smälta fett.
Baserat på denna rekommendation måste Europeiska kommissionen fatta ett slutgiltigt beslut om huruvida denna behandlingsmetod är tillåtlig.
Principen för genterapi är enkel: om en defekt hittas i någon del av en persons genetiska kod ersätts den med laboratorieskapat genetiskt material med önskade egenskaper.
Men i verkligheten är det inte så enkelt. Under kliniska prövningar i USA dog tonåringen Jesse Gelsinger, och andra patienter insjuknade i leukemi.
För närvarande används inte genterapimetoder i Europa eller USA.
Den första genmedicinen
Europeiska medicinska kommissionens läkemedelskommitté har granskat användningen av läkemedlet Glybera för behandling av Buerger-Grutz sjukdom, en ärftlig brist på lipoproteinlipas.
Detta syndrom drabbar en av miljonen människor. De som lider av det har en skadad genstruktur som ansvarar för att bryta ner fett i matsmältningskanalen.
Detta leder till ansamling av fett i blodet, ljumsksmärta och akut pankreatit.
Hittills har det enda sättet att lindra tillståndet hos sådana patienter varit en strikt fettfri diet.
Den nya behandlingen använder ett virus som infekterar muskelvävnad och introducerar en kopia av den intakta genen i kroppen.
Det rekommenderas för patienter som lider av akut inflammation i bukspottkörteln, pankreatit och som inte svarar på kost.
Ersättning av en defekt gen
Det nya läkemedlets tillverkare, läkemedelsföretaget UniQure, sa att beslutet var en milstolpe för patienter och för medicinen som helhet.
Företagets VD, Jørn Aldag, sa: "Patienter med lipoproteinlipasbrist är rädda för att äta vanlig mat eftersom det kan leda till akut och extremt smärtsam inflammation i bukspottkörteln, vilket ofta slutar med sjukhusvistelse."
"Nu – för första gången i historien – har en behandlingsmetod skapats som inte bara minskar risken för inflammation, utan också har en långsiktigt gynnsam effekt på patientens tillstånd", tillade han.
Kina har blivit det första landet i världen att officiellt godkänna användningen av genterapimetoder.
[