Allt iLive-innehåll är mediekontrollerat eller faktiskt kontrollerat för att säkerställa så mycket faktuell noggrannhet som möjligt.
Vi har strikta sourcing riktlinjer och endast länk till välrenommerade media webbplatser, akademiska forskningsinstitut och, när det är möjligt, medicinsk peer granskad studier. Observera att siffrorna inom parentes ([1], [2] etc.) är klickbara länkar till dessa studier.
Om du anser att något av vårt innehåll är felaktigt, omodernt eller på annat sätt tveksamt, välj det och tryck på Ctrl + Enter.
Forskare kan ha skapat ett läkemedel som stoppar sjukdomsförloppet
Senast recenserade: 01.07.2025
Neurologiprofessorn Jeff Bronstein vid UCLA och hans kollegor har skapat en ny förening som kan fungera som "molekylära pincetter" genom att gripa tag i alfa-synukleinproteinmolekyler på specifika platser och förhindra att de fastnar ihop, rapporterar MedicalXpress.
Alfa-synuklein anses vara en av de faktorer som framkallar Parkinsons sjukdom: under sjukdomen störs dess struktur, blir amorf och rubbas, vilket leder till bildandet av proteinaggregat, liksom att neuroner i centrala nervsystemet dör.
Molekylpincetten som skapats av kaliforniska forskare förhindrar inte bara bildandet av alfa-synukleinaggregat, utan undertrycker även proteinets toxicitet och förstör befintliga aggregat. Samtidigt påverkar den inte normal hjärnfunktion.
Molekylära pincetter är icke-cykliska molekyler som har två ändar – två "armar" – som kan gripa tag i andra molekyler genom icke-kovalenta bindningar. Pincettmolekylen för alfa-synuklein kallas CLR01, är formad som bokstaven "C" och har en kemisk struktur som gör att den kan "gripa tag" i proteinkedjan på de ställen där aminosyran lysin finns. Denna aminosyra finns i de flesta proteiner.
Effekterna av CLR01 har testats i både cellkulturer och in vivo, med transgena akvariefiskar som kallas zebrafiskar, vilka fungerar som modell för Parkinsons sjukdom. Zebrafiskar används som laboratoriemodell eftersom de är lätta att manipulera genetiskt och är transparenta, vilket möjliggör visualisering av biologiska experiment.
Modellakvariefiskar bar alfa-synuklein märkt med grönt fluorescerande protein, vilket möjliggjorde spårning av proteinaggregatens tillstånd under inverkan av molekylära pincetter CLR01. I dessa experiment, liksom i cellkulturer, observerades samma effekt. CLR01 förhindrade bildandet av alfa-synukleinaggregat, neurons död på grund av proteinaggregatens toxiska effekt, och orsakade även förstörelse av befintliga aggregat.
Dessa resultat har inspirerat forskarna att experimentera med sina molekylära pincetter igen: de studerar för närvarande effekterna av CLR01 i musmodeller av Parkinsons sjukdom och hoppas att dessa studier så småningom kommer att leda till mänskliga försök.
För närvarande finns det endast symptomatisk behandling för personer med Parkinsons sjukdom; det finns inga läkemedel som stoppar sjukdomsförloppet.
[