Studie visar effekt och säkerhet av genterapi mot HIV-infektion

Amerikanska forskare från University of California, Los Angeles, har bevisat säkerheten med genterapi för HIV-infektion. Studien genomfördes av specialister under ledning av Ronald T. Mitsuyasu. T-lymfocyter är de huvudsakliga målen för immunbristviruset. Viruset penetrerar cellen på grund av närvaron av en specifik receptor på dess yta, kodad av CCR5-genen.

Metoden för genterapi av HIV-infektion är baserad på eliminering av denna gen från humana T-lymfocyter, varefter de modifierade cellerna injiceras. Under behandlingen fick ungefär 1/3 av T-lymfocyterna den muterade CCR5-genen, vilket gjorde cellerna praktiskt taget osårbara för immunbristviruset.

Forskare genomförde två studier där 15 personer gick med på att delta. Patienterna övervakades medicinskt i ett år efter introduktionen av modifierade T-lymfocyter. Under ett år uppvisade alla patienter en stabil ökning av T-lymfocyter, och tre hade en minskning av virusmängden. Dessutom kunde förekomsten av HIV i blodet hos en patient inte bekräftas.

Projektledaren förklarade detta med att patienten redan hade en kopia av den muterade CCR5-genen, så efter införandet av modifierade T-lymfocyter hade han dubbelt så många celler som var okänsliga för viruset.

Resultaten av studien visade att genterapi för HIV-infektion är effektiv och säker för människor. De modifierade T-lymfocyterna fanns kvar i deltagarnas blod i minst ett år.