Artificiella kromosomer kan hjälpa till att hantera ärftliga sjukdomar

Enligt presstjänsten vid Stem Cell Institute har forskare från Chromosome Construction Center, som ligger vid Tottori University i Japan, lyckats få fram artificiella mänskliga kromosomer som kan användas för gen- eller cellterapi för att bli av med ärftliga sjukdomar.

Professor Mitsuo Oshimura, som innehar posten som centrets direktör, har i många år bedrivit seriös forskning inom området behandling av ärftlig sjukdom genom att införa artificiella kromosomer av så kallade inducerade pluripotenta stamceller, vilka bildas från utvecklade somatiska celler med hjälp av metoden att uttrycka en uppsättning av fyra gener (transkriptionsfaktorer).

Forskaren kom fram till slutsatsen att den metod han föreslog gör det möjligt att behandla sjukdomar som Duchennes muskeldystrofi, en farlig sjukdom i det neuromuskulära systemet där förändringar sker i muskelfibrer. Orsaken till denna sjukdom anses vara en mutation i genen som är associerad med syntesen av ett speciellt protein - dystrofin. Och symtomen är märkbara redan under de första levnadsåren och utgör ett allvarligt hot mot hälsan.

Professor Oshimura utförde sina experiment på möss eftersom denna metod för att få fram faktabaserade bevis på effektiviteten hos vissa behandlingsmetoder, läkemedel och medicinsk utrustning är mest lämpad för högkvalitativ forskning och inte kräver ytterligare utrustning, såsom en avfallshanteringsenhet för medicinskt avfall, en mängd olika diagnostiska utrustningar och möjligheter att övervaka patienternas tillstånd.

Experimenten bekräftade att genterapi baserad på användning av artificiella kromosomer aktivt främjar normaliseringen av muskelvävnad hos möss. Tanken bakom den nya metoden är att konstruera en kromosom som måste bära det önskade DNA-fragmentet i en "korrigerad" form – utan mutation. Kromosomen placeras sedan i en preparerad stamcell, som fungerar som en bärare för den "korrekta" genen. Sedan, i odlingsprocessen, erhålls nya celler som kan transplanteras till organ eller vävnader som skadats av sjukdomen.

Experter tror att den nya tekniken har en stor framtid, eftersom den kan användas för att introducera stora delar av DNA i celler utan rädsla för det befintliga genomets integritet. Fördelarna med artificiellt skapade kromosomer jämfört med virala eller andra vektorsystem är deras enorma genetiska kapacitet, stabilitet på mitotisk nivå, avsaknaden av hot mot värdgenomet och förmågan att ta bort modifierade kromosomer från celler.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]